The quick motor function test: a new tool to rate clinical severity and

The quick motor function test: a new tool to rate clinical severity and motor function in
Pompe patients.
Van Capelle CI, van der Beek NA, de Vries JM, van Doorn PA, Duivenvoorden HJ, Leshner
RT, Hagemans ML, van der Ploeg AT. J Inherit Metab Dis. 2011 Sep 13.
Comentario: A. Baldellou.
Con el fin de conocer lo mejor posible la eficacia y eficiencia del tratamiento ERT de la
enfermedad de Pompe, se ha diseñado una prueba rápida de la función motora (QMFT).
Consta de 16 “ítems” y se validó con un grupo de 91 pacientes de entre 5 y 76 años de
edad. Además se analizó su utilidad para monitorizar la respuesta terapéutica comparando
los resultados de 18 pacientes en tratamiento ERT frente a los de 23 pacientes no tratados.
Se comprobó que los resultados correlacionaban fuertemente con la medición de la fuerza
de la musculatura proximal mediante dinamometría de mano (rs = 0.81, rs = 0.89) y que
había diferencias significativas entre los grupos de pacientes con distinta gravedad de sus
manifestaciones clínicas. En conclusión, el test Rápido de Función Motora puede ser útil
para valorar la severidad clínica y la función motora en niños y adultos con enfermedad de
Pompe.