acceso a medicamentos en situaciones especiales

acceso a medicamentos en situaciones especiales

ACCESO A
MEDICAMENTOS
EN SITUACIONES
ESPECIALES
.
Javier Bautista Paloma
USO COMPASIVO DE MEDICAMENTOS
(Concepto anterior a la Ley 29/2006)
Utilización, en pacientes aislados y al margen de un
ensayo clínico, de medicamentos en investigación,
incluidas especialidades farmacéuticas para
indicaciones o condiciones de uso distintas de las
autorizadas, cuando el médico, bajo su exclusiva
responsabilidad, considere indispensable su utilización
• Incluye en una misma acepción los conceptos de
compassionate use y off-label use
• Proceso muy burocratizado:
• Solicitud del médico prescriptor
• Informe Clínico
• Consentimiento Informado
• Conformidad del Director del Centro
• Autorización de la AGEMED
• Comunicación de los resultados del tratamiento y las
sospechas de RAMs
USO COMPASIVO DE MEDICAMENTOS
(Concepto anterior a la Ley 29/2006)
• Enorme carga de trabajo:
• Servicios de Farmacia Hospitalaria
• Administración sanitaria (AGEMED): 30.000
solicitudes anuales (30% medicamentos en
investigación, 70% indicaciones no autorizadas)
• No da respuesta a las expectativas:
• control del uso del medicamento en situaciones
especiales
• fuente de obtención de datos de eficacia y seguridad
en situaciones diferentes a las autorizadas en F.T.
USO COMPASIVO DE MEDICAMENTOS
(Ley 29/2006 de Garantías y URM y PS)
La prescripción y la aplicación de medicamentos no
autorizados (en fase de investigación) a pacientes para
los que no existe una alternativa terapéutica
satisfactoria, que no pueden participar en un ensayo
clínico, y que presentan enfermedades crónicas,
gravemente debilitantes o que ponen en peligro su vida.
PROGRAMAS DE “USO COMPASIVO”
EMEA 271702006
Compassionate use programmes are intended to facilitate the
availability to patients of new treatment options under
development.
National compassionate use programmes, making medicinal
products available either on a named patient basis or to
cohorts of patients, are governed by individual Member
States (MS) legislation.
A common approach should be followed, whenever possible,
regarding the criteria and conditions for the compassionate
use of new medicinal products under MS’ legislation.
Regulation (EC) No 726/2004 introduces the legal framework
for the provision of compassionate use in the EU for
medicinal products that are eligible to be authorised via
the Centralised Procedure
•PROYECTO DE REAL DECRETO SOBRE DISPONIBILIDAD DE
MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES
USO COMPASIVO
Utilización de un medicamento antes de su comercialización.
Debe estar sujeto a un programa de investigación clínica, haber
solicitado la autorización de comercialización o estar autorizado
pero aun no comercializado.
ACCESO INDIVIDUALIZADO
Precisa autorización previa de la AEMPS:
-Tramitación a través del Centro Sanitario donde se vaya a
administrar el medicamento.
- Informe clínico que justifique la necesidad del tratamiento y la no
existencia de alternativas satisfactorias
- Autorización del Director del Centro Sanitario
- Consentimiento Informado (no es necesario su envío a la AEMPS)
- Conformidad del Laboratorio para el suministro del medicamento.
- Los resultados del tratamiento y las sospechas de R.A. graves
serán comunicadas por el facultativo a la AEMPS a través del
Laboratorio farmacéutico.
•PROYECTO DE REAL DECRETO SOBRE DISPONIBILIDAD DE
MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES
ACCESO MEDIANTE PROTOCOLO DE USO COMPASIVO
Precisa autorización previa de la AEMPS.
- El Protocolo será elaborado por el Laboratorio Farmacéutico
propietario del medicamento.
- El Centro sanitario garantizará que los pacientes que se
incluyan cumplen las condiciones del Protocolo y que se ha
obtenido su Consentimiento Informado
¿Qué cambia, básicamente, respecto a la situación actual?
- Los Protocolos de Uso Compasivo (antiguos Programas de
Acceso Expandido) pierden la consideración de EECC.
- El Laboratorio farmacéutico ya no tendrá la obligación de
suministrar gratuitamente el medicamento.
Compassionate use versus clinical trials
From a methodological point of view, clinical trials are
practically the only means of obtaining reliable and
interpretable efficacy and safety data for a medicinal
product.
Although safety data may be collected during
compassionate use programmes, such programmes cannot
replace clinical trials for investigational purposes.
Compassionate use is not a substitute for properly
conducted trials.
Compassionate use should therefore not slow down the
implementation or continuation of clinical trials intended to
provide essential information relative to the benefit/risk
balance of a medicinal product.
Patients should always be considered for inclusion in
clinical trials before being offered compassionate use
programmes.
ACCESO A MEDICAMENTOS EN CONDICIONES
DIFERENTES A LAS AUTORIZADAS
(OFF LABEL)
USO OFF LABEL
- Utilización de medicamentos autorizados, en condiciones
de uso diferentes a las recogidas en la Ficha Técnica:
- Indicación (patología)
- Grupos de edad (población pediátrica,..)
- Dosis y posología
- Vía de administración
-7-40% de las prescripciones en adultos, y hasta el 90%
en algunos pacientes pediátricos hospitalizados
- No siempre la mejor evidencia disponible se refleja en
las condiciones de autorización de un medicamento:
- La actualización de la FT, cuando aparecen nuevas evidencias,
es un proceso lento y poco ágil.
- El Laboratorio farmacéutico debe solicitar la actualización de la
FT (falta de motivación: medicamentos antiguos, si patente)
Problemas relacionados con el uso OFF LABEL
- 20% de las prescripciones en el medio ambulatorio son Off-label
- > 70% de las prescripciones off-label carecen de un soporte científico
adecuado
Uso off-label de BEVACIZUMAB intravitreo
Coste del vial de 400 mg: 1.324 €
Dosis en Cáncer Colon: 5 mg/Kg cada 2
semanas
Dosis en DMAE: 2,5 mg/mes
Coste: 10 €
Dosis de Ranibizumab en DMAE: 0,5
mg/mes
Coste vial de 3 mg: 1.165 €
•PROYECTO DE REAL DECRETO SOBRE DISPONIBILIDAD DE
MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES
USO DE MEDICAMENTOS FUERA DE INDICACIÓN
- Se elimina la necesidad de autorización individual de cada caso
por parte de la AEMPS
- Se promueve la evaluación por parte de los Centros de la
evidencia que avala el acceso a medicamentos en condiciones
diferentes a las autorizadas en las fichas técnicas
- Se le da todo el protagonismo (y la responsabilidad) al médico y
al centro sanitario.
- Se salvaguarda la autonomía del paciente
- Se mantiene la prohibición de realizar promoción, por parte del
laboratorio farmacéutico, del uso de medicamentos en
condiciones diferentes a las autorizadas.
•PROYECTO DE REAL DECRETO SOBRE DISPONIBILIDAD DE
MEDICAMENTOS EN SITUACIONES ESPECIALES
USO DE MEDICAMENTOS FUERA DE INDICACIÓN
2 situaciones diferentes:
- Paciente individual.
- El médico informará al paciente y obtendrá su consentimiento
- Grupo homogéneo de pacientes.
- El Centro elaborará un Protocolo que deberá contar con la
aprobación de la CFT.
- El Protocolo recogerá la evidencia que avala dicho uso, las
condiciones de utilización y la información que debe registrarse
- El Protocolo debe actualizarse periódicamente, en base a la nueva
evidencia disponible
- El Centro sanitario enviará a la AEMPS los Protocolos aprobados, a
título informativo
- La AEMPS podrá suspender el Protocolo si la relación beneficioriesgo es claramente desfavorable
ACCESO A MEDICAMENTOS NO
COMERCIALIZADOS EN ESPAÑA
(MEDICAMENTOS EXTRANJEROS)
REQUISITOS PARA LA IMPORTACIÓN DE UN MEDICAMENTO
- Que no exista ningún medicamento autorizado en España con
igual composición ni forma farmacéutica
- Que no exista en España un medicamento autorizado que
constituya una alternativa adecuada
- Que exista una situación de desabastecimiento de un
medicamento autorizado que no pueda ser cubierto por otra
alternativa.
- Los Laboratorios farmacéuticos no podrán hacer promoción de
medicamentos no comercializados en España
ACCESO INDIVIDUALIZADO
- La solicitud de importación se presentará a la AEMPS a través
del Servicio de Farmacia del Centro sanitario, junto con:
- Prescripción facultativa, acompañada de informe justificativo
- Si la indicación para la que se solicita no está autorizada en el
país de origen, documentación bibliográfica que avale su uso.
ACCESO A GRUPOS DE PACIENTES
- La AEMPS podrá elaborar protocolos que establezcan las
condiciones de uso de un medicamento no comercializado en
España (cuando se prevea un uso masivo)
- Los Protocolos serán de acceso público
- El Centro sanitario garantizará que los pacientes tratados
cumplen las condiciones del protocolo
- No se precisa autorización individualizada por parte de la
AEMPS.
- El facultativo responsable del tratamiento debe informar al
paciente y obtener su consentimiento informado
CONCLUSIONES
- La regulación en España del acceso a medicamentos en
situaciones especiales se asimilará a la situación existente en los
países de nuestro entorno.
- Disminuirá sensiblemente la carga burocrática
- Se favorecerá el uso ordenado de medicamentos en
condiciones diferentes a las autorizadas, cuando existan
evidencias suficientes.
- Se dará más protagonismo a los facultativos prescriptores y a
los centros sanitarios.
- Se potenciará la capacidad de autonomía del paciente
- Se corre el riesgo de un acceso poco controlado a
medicamentos en investigación, fuera de un ensayo clínico