Conclusiones Bibliografía

XXXII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia
Conclusiones
Bibliografía
Se puede decir que estamos asistiendo a un cambio de paradigma en el abordaje terapéutico de los pacientes con hemofilia,
con un gran arsenal terapéutico que nos permitirá personalizar
más el tratamiento.
Así, en los pacientes con poca actividad física y/o malos accesos venosos, podremos espaciar las infusiones y, en aquellos que
realicen ejercicio físico intenso y tengan buenos accesos venosos, se podrá mantener el número de infusiones aumentando los
niveles valle. Otra opción es reducir las infusiones manteniendo niveles valle más altos; esta es la estrategia más adecuada para
aquellos pacientes con vida activa, pero que no realizan ejercicio
físico con alto riesgo de sangrado.
En pacientes con hemofilia B los EHL supondrán un gran cambio, pues permitirán espaciar las infusiones hasta 14 días, lo cual
posiblemente aumentará la adherencia al tratamiento y llevará a
mejores resultados.
Aunque los EHL del FVIII no han conseguido los resultados
esperados, han logrado reducir, al menos una vez a la semana, el
número de infusiones, lo cual puede ser beneficioso para pacientes
con malos accesos venosos como la población pediátrica, evitando
en algunos de ellos la implantación de CVC. No obstante, nos
encontramos ante la incertidumbre de si espaciar las infusiones
aumentará o no el riesgo de sangrado.
Al igual que con los concentrados convencionales, los EHL
requieren una cuidadosa evaluación individual de la PK, con el
fin de elegir un régimen con una combinación adecuada entre los
niveles valle y los picos necesarios, adaptado al estilo de vida del
paciente (17).
A la hora de diseñar un régimen profiláctico, debemos tener
como principal objetivo evitar los episodios hemorrágicos, teniendo siempre en cuenta el coste económico, para lo cual es imprescindible personalizarlo en cada paciente.
En resumen, los EHL, fundamentalmente los del FIX, permitirán un menor número de infusiones, obtener niveles valle más
altos y diseñar un tratamiento más individualizado, que nos llevará
a una mayor protección articular y una mejor calidad de vida de
los pacientes.
No obstante, aún nos quedan cosas importantes por saber.
Desconocemos la tasa real de inhibidores, pues no están completados los estudios en PUP. Por otro lado, se desconoce el coste
global del tratamiento, aunque, a la hora de valorar este aspecto, es necesario tener en cuenta la menor necesidad de CVC, el
menor número de visitas al hospital, el menor daño articular y
el menor número de cirugías ortopédicas. Finalmente, debemos
considerar la mejora que supondrá en la calidad de vida de los
pacientes el menor número de infusiones, así como la flexibilidad
horaria en la administración.
En cuanto a las otras moléculas, el ACE910 puede suponer un
gran cambio para los pacientes con hemofilia A en los que los EHL
no han conseguido los resultados esperados. En los estudios clínicos ha mostrado una alta eficacia, con una mayor prolongación de
la t1/2 y con el beneficio añadido de la administración subcutánea.
Finalmente, los estudios de terapia génica están muy avanzados en pacientes con hemofilia B y posiblemente varíen de nuevo
todas las líneas de tratamiento para estos pacientes.
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