Futuro de la profilaxis Consideraciones finales Bibliografía

Futuro de la profilaxis Consideraciones finales Bibliografía

LVII Congreso Nacional de la SEHH / XXXI Congreso Nacional de la SETH. Programa Educacional
de adherencia al tratamiento, debida esta última a la
necesidad de administrar el factor por vía intravenosa
y al gran número de infusiones necesario por la corta
t1/2 de los concentrados actuales26-28.
Futuro de la profilaxis
La utilización de los nuevos concentrados de t1/2 más
larga (long-acting) ayudará a solventar algunos de estos
problemas. Mediante diferentes mecanismos, como la
pegilación o la adición de proteínas de fusión (albúmina o fracción constante de las inmunoglobulinas), se ha
podido prolongar 1,5-1,7 veces la t1/2 en el caso del FVIII
y hasta 3-4 veces en el caso del FIX (Tabla 2). Por este
motivo, los concentrados long-acting del FIX han supuesto
un gran avance para los pacientes con hemofilia B, que
no ha sido tan manifiesto para aquellos con hemofilia A.
Recientemente se han publicado numerosos trabajos acerca de la utilización de long-acting en pacientes con profilaxis, especialmente centrados en los de
­FVIII, que es donde hay más dudas y controversias29,30.
Para su utilización se han propuesto varias estrategias
adaptadas a las necesidades del paciente. Así, en aquellos pacientes con malos accesos venosos o con mala
adherencia podría ser útil espaciar las administraciones,
asumiendo el riesgo que supone estar más tiempo cerca de los niveles valle. Por otro lado, en pacientes con
mucha actividad física o en aquellos que han estado
previamente en profilaxis primaria y cuyo objetivo sea
obtener un ABR de 0, se podría conservar el intervalo
de administración, elevando así los niveles valle. Esto
último es muy difícil de implantar debido al alto coste
económico que conlleva.
Consideraciones finales
En conclusión, las anteriores pautas de profilaxis basadas
únicamente en el peso del paciente han sido abandonadas
y actualmente se han sustituido por estrategias de profilaxis personalizada. Dicha profilaxis, que se va definiendo
como el gold standard para el tratamiento de los pacientes con hemofilia, deberá ser adaptada a cada paciente,
en función de sus características, de los objetivos fijados
Tabla 2. Fármacos de vida media larga y su repercusión en la profilaxis
Infusión cada
Long-acting 10 días/3 semanas
FIX
(para mantener
FIX>1 %)
Infusión cada
Long-acting
3-4 días (para
FVIII
mantener FVIII>1 %)
Presente: 104
infusiones/año
Futuro: 18-36
infusiones/año
Actuales concentrados:
182 infusiones/año
Futuro: 104
infusiones/año
para cada uno de ellos y de la PK del factor administrado.
No obstante, aún quedan muchas cuestiones por responder, como por ejemplo si es factible realizar estudios de
farmacocinética para ajustar la profilaxis en la práctica
clínica habitual, si las estimaciones bayesianas a partir de
modelos poblacionales facilitarán la realización de dichos
estudios o en qué medida los concentrados de larga duración modificarán el abordaje de la profilaxis.
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