Medicamentos huérfanos, marco regulatorio y algunas implicancias

Medicamentos huérfanos, marco regulatorio y algunas implicancias

Medicamentos huérfanos, marco regulatorio y algunas implicancias
dermatológicas
Andrés Brandolini (Argentina); Dr. en Farmacia
En Argentina no existe un marco regulatorio específico
Losa medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, prevención y
tratamiento de las enfermedades raras o de baja incidencia. Usualmente la industria
farmacéutica no se interesa en estos productos por la escasa perspectiva de recuperación
de los costos de inversión en investigación y desarrollo. Se suma, además, la
reglamentación farmacéutica, los inconvenientes a nivel de investigación y desarrollo,
acceso de los pacientes a sistemas de cuidado de salud, y desde el punto de vista
profesional la escasa información y uso racional. En América latina se agregan a esta
problemática las enfermedades desatendidas cuya prevalencia si bien no es baja
tampoco son asistidas correctamente.
En contraste en los países como Estados Unidos, donde una enfermedad rara se define
por un criterio de prevalencia de 7,5:10.000, en Acta de Drogas Huérfanas (1983) crea
un procedimiento por el cual el mismo patrocinante solicita que su producto se designe
como tal lo cual le confiere ciertos privilegios e incentivos. Entre ellos se encuentran el
asesoramiento científico, créditos impositivos y programas de subsidio a los ensayos
clínicos con procedimientos de evaluación rápida. También les confieren derechos
exclusivos de comercialización por 7 años y exención de tasas.
La Regulación 141/2000 de Comunidad Europea establece una prevalencia de 5:10.000
con privilegios similares pero derechos de comercialización por 10 años.
En Argentina no existe un marco regulatorio específico; lo que sí existen son
normativas para la detección precoz de enfermedades como la fenilcetonuria, fibrosis
quística e hipotiroidismo congénito. También existen normativas relativas al uso
compasivo de medicamentos que si bien no se comercializan en este país están
aprobados en otras regiones pueden importarse mediante solicitud especial ante la
ANMAT. Finalmente se podría mencionar la regulación del gasto en medicamentos, los
programas especiales y el sistema de protección integral a discapacitados.
El escenario jurídico es complejo para los medicamentos en general y las drogas
huérfanas en particular
Debido al carácter genético de las enfermedades raras dermatológicas muchos de los
medicamentos huérfanos se producen por tecnología recombinante (Tabla 1)
Tabla 1: Medicamentos huérfanos y dermatología
Nombre comercial Droga
Enfermedad
Fabrazyme
Alfa galactosidasa Fabry
Glivec
Imatinib mesilato
Dermatofibrosarcoma protuberans
Targretin
Bexaroteno
Linfoma cutáneo de células T
Ontak
Denileukina
Zolinza
Vorinostat
Panretin
Alitreinoina
Sarcoma de Kaposi (Lesiones de piel)
Clinuvel
Afa melanotide
Urticaria solar
Civamida
Cos-capsaicina
Neuralgia posherpética
Palabras clave: medicamentos huérfanos, enfermedades raras, enfermedades huérfanas,
medicamentos huérfanos, alfa galactosidasa, imatinib, bexaroteno, denileukina,
vorinostat, alitreinoina, alfa melanotide, cos capsaicina