¿Quo Vadis?

Biotecnología :
¿Quo Vadis?
Patricia L. Waisman, Ph.D.
CEO
INIS-Biotech
Buenos Aires - Argentina
Movimiento Productivo Argentino,
Mayo 19, 2009
TT arm of
Agenda
Biotecnología
Panorama
Mundial
Panorama Argentino
INIS-Biotech/Instituto Leloir
TT arm of
¿Qué es la Biotecnología?
Convenio sobre diversidad biológica de 1992:
“.... toda aplicación tecnológica que utilice sistemas biológicos y
organismos vivos o sus derivados para la creación o modificación
de productos o procesos para usos específicos".
Tum....
La biotecnología existe desde hace 10.000 años.
8000AC: Manejo de cultivos y animales
4000-2000AC: Fermentación para la producción de pan, cerveza, queso, vino
(Egipto, Samaria, China), polinización (Babilonia)
500AC: Antibióticos (China)
TT arm of
¿Por qué el Boom de la Biotecnología?
MACRO
MICRO
8000AC-1970DC
Desde 1970
Manejo de organismos
completos.
(cruza de animales y cultivos)
Manipulación de moléculas.
(recombinación del material
genético, ADN, y reproducción
controlada de microorganismos)
1919: Se usa por primera vez el término Biotecnología.
1953: J.Watson y F.Crick describen la estructura del ADN.
1973: S.Cohen describe técnicas de recombinación de ADN.
1976: R.Swanson y H.Boyer crean Genentech, la primera compañía biotecnológica.
1982: Se produce insulina recombinante para humanos, la primera hormona derivada de la
biotecnología. Su nombre comercial Humulina®, de la compañía Eli-Lilly
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Áreas de la Biotecnología
Biotecnología Roja
Salud (humana y animal)
Medicamentos eficientes
Nuevas sustancias
Reemplazo de órganos
Diagnósticos
Biotecnología Blanca
Industria
Producción eficiente
Enzimas
Rehabilitación de suelos
Desinfección de aguas
Biotecnología Verde
Agro/Alimentos
Alimentos funcionales
Materia prima renovable
Protección de plantas
Granjas moleculares
Fuente:DVFA 2005
~65%
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Principales Áreas de
Desarrollo Biotecnológico
Fármacos terapéuticos
Diagnóstico
Vacunas y anticuerpos
Dispositivos médicos
Delivery
Terapia génica y celular
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¿Biotech o Farma?
FARMA:
Produce y comercializa
Desarrollo de fármacos “ÉXITO” (Blockbuster) con potenciales
de mercado de al menos U$S 500 millones
(preferentemente que excedan los mil millones)
BIOTECH:
Inventa, valida y optimiza
Enfrenta mercados mas pequeños, pero favorece productos
de alto valor que ofrecerán altos márgenes de ganancia.
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•Identificación •Librerías de
de compuestos Compuestos
•Identificación
de objetivo
•Validación
•PdC
•Librerías de
secuencias
proteicas
•Seleccionar
los mejores
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-3 s C
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•Eficacia
pacientes
enfermos
•Seguridad
Seleccionar
compuesto
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hacerlo
mas
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potente
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Desarrollo Biotecnológico:
•Farmacología
•Farmacocinet. •Dosis
•Farmacodinam.crecientes
•Toxicología en humanos
•Biodistribucion
•Estudios
•Absorción
farmacocinet.
•Degradación
•Metabolismo •Estudios
•Excreción
farmacodinam.
•Relación
eficacia
terapéutica/
Toxicidad
•Comparación
con mejor
fármaco
IND--FIM
•Eficacia
con dosis
aprobada
en fase-2
•Aprobación
de nuevo
Fármaco
•Marketing y
comercialización
•Tratamiento
prolongado •Efectos
para efecto secundarios
terapéutico a largo
plazo
NDA
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Desarrollo Biotecnológico:
Duración (años)
1-5
Identificacación
de Objetivo
1-2
Elección de
Candidato
Investigación
1-2
1-2
5-8
Optimización Preclínico-BD
de Candidato Tox/PK-ADME
Ensayos
Clínicos
Desarrollo
2-3
Comercialización
Comercialización
11 – 22 AÑOS!!!!
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Desarrollo Biotecnológico:
Ensayos Clínicos
8
7
# Años
6
5
4
3
2
1
0
60´s
70´s
80´s
90´s
00´s
El desarrollo de etapas clínicas cada vez toma más tiempo
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Desarrollo Biotecnológico:
Desafíos
30%
30%
30%
30%
9%
2.7%
FII
FII
Fase-3
IND
Fase-2
FII
Preclínica
PdC
Descubrimiento
FII
Fase-1
Estadios Clínicos
Estadios Preclínicos
Lanzamiento
20%
20% F 20%
Fase I Fase
II
II
5/1000
1/1000
2/10000
20%
Las probabilidades de éxito
disminuyen en cada etapa
4%
0.8%
20%
4%
20%
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Desarrollo Biotecnológico:
Costo (millones U$S)
Descubrimiento
( 1-5)
Ensayos
Preclínicos
(5-10)
Ensayo
Clínico Fase-1
(5-10)
Ensayo clínico
Fase 1b/2a
(10-25)
Ensayo Clínico
Fase 2b
(15-30)
U$S 81 - 290 M !!!!
Ensayo Clínico
Fase 3
(40-200)
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Comercialización
(5-10)
Desarrollo Biotecnológico:
Costo
Desarrollar un producto cuesta
entre ~ U$S 100-300 M
Pero..... Si consideramos los fracasos y el
costo de capital, se calcula que actualmente
el costo de desarrollar un producto supera
los mil millones de dólares
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Desarrollo Biotecnológico:
Costo
El costo de desarrollo de fármacos aumentó significativamente
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Venta Global FARMA-BIOTECH
U$S Mil millones
286
78
88
101
113
126
En el total de ventas, Biotech representa el ~22% de Farma
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Compañías Biotecnológicas con
Margen de Ganancias (EEUU)
120
100
80
60
40
20
~ 100 Compañías tienen ganancias
TT arm of
20
08
(e
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20
09
20
07
20
06
20
05
20
04
20
03
20
02
20
01
20
00
19
99
19
98
19
97
0
Biotecnología en Números
> 4.000 Compañías Biotecnológicas (Solo 1 en 1976)
> 200 productos terapéuticos en el mercado
> 90 productos diagnósticos en el mercado
> 400 productos biotecnológicos en etapa de Ensayo
Clínico (Cáncer, Enfermedades neurodegnereativas,
Enfermedades cardíacas, Diabetes, SIDA y artritis).
> 500.000 personas empleadas en Compañías
Biotecnológicas
Ventas de U$S 126MM en 2005 y estimadas en
U$S 226MM en 2010
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Análisis FODA Biotech
FORTALEZAS
Mejoramiento de salud
Aumento de longevidad
Aumento de calidad de vida
Innovación y competitividad
Desarrollo científico y tecnológico
Alto grado de retorno de la inversión
Fuente de trabajo
Estar “al filo de la navaja”
DEBILIDADES
Desarrollos prolongados
Altas tasas de riesgo
Desconocimiento de los beneficios
Inversores atraídos solo en etapas finales
Al inicio depende enteramente de fondos públicos
OPORTUNIDADES
Industria química y farmacéutica fuerte.
I+D y sistema de educación superior fuertes
Desarrollar un “blockbuster”
Atracción de inversores
Desarrollo de mano de obra altamente calificada
Atracción de cerebros
AMENAZAS
Bajo nivel promedio del sistema educativo superior
Distribución de capacidades muy desigual
Industria de capital riesgo todavía débil
Mal uso de las invenciones
Regulaciones éticas incompletas
TT arm of
Francamente, Señor,
estamos cansados de
estar “al filo de la
navaja” de las nuevas
tecnologías
TT arm of
Panorama Mundial
Cluster:
Concentración geográfica delimitada de empresas conectadas
entre si. Estos cuentan con un número relativamente alto de
empresas y empleados que se especializan en pocas áreas.
El cluster favorece el aumento de competitividad y capacidad
de innovación de las empresas.
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Biotecnología en el Mundo
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Empresas Biotecnológicas:
Distribución Geográfica
1600
América: 59%
Europa: 25%
Asia-Pacifico: 16%
1400
1200
1000
800
600
400
200
TT arm of
In
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EEUU vs. UE
Capacidades
EEUU
UE
1970
1990
250.000
100.000
Número promedio de trabajadores en
empresas privadas que no cotizan en bolsa
28
12
Capital de riesgo
2
1
Recursos para I+D
3
1
Monto de negocios
2
1
54%
15%
Comienzo de Biotecnología
Número de trabajadores en biotecnología
Desarrollo de productos biotecnología
* Incluye toda la biotecnología
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UE vs. MERCOSUR
(Aplicaciones ’94-’04)
24.000
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Panorama Argentino
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¿Qué Tenemos en Argentina?
30 Centros de Excelencia dedicados a Investigación y Biotecnología
110 Laboratorios de especialidades medicinales con plantas
manufactureras de fármacos; 93 son de capital nacional y 17 son
filiales de empresas transnacionales
40 Empresas Biotecnológicas dedicadas a la Salud Humana y Animal
Instrumentos de Financiación para promover el Desarrollo
Biotecnológico (MINCyT, FONTAR,CONICET)
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Que NO Tenemos en Argentina
El poder de transformar los resultados obtenidos en el laboratorio
de investigación en productos comerciales, debido a:
la inexistencia de un fondo de capital de riesgo específico para
el sector
la cultura imperante dentro de la comunidad científica
la ausencia de una masa crítica de instituciones con experiencia
y know-how en la incubación de empresas de base
tecnológica.
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INIS-Biotech
Compañía de Transferencia de
Tecnología del Instituto Leloir
INIS-Biotech tiene un acuerdo de representación
exclusiva con el Instituto Leloir para difundir y
comercializar la propiedad intelectual y generar
ingresos que promuevan mayor investigación y
educación en el área.
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Actividades de INIS-Biotech
Identifica y establece el potencial comercial de proyectos de
Investigación
Protege la propiedad intelectual del Instituto Leloir y de sus
científicos.
Licencia las invenciones y tecnologías del Instituto Leloir al
sector productivo.
Canaliza el financiamiento desde la Industria hacia proyectos
de investigación.
Promueve la creación de compañias start-up en base a las
invenciones y conocimiento generados en el Instituto Leloir.
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Transferencia de Tecnología
Inv.
Básica
Biomedicina
Instituto Leloir – INIS-Biotech
Inv.
Aplicada
Start ups
Spin-Off
Subsidios
Biotecnología
Vegetal
Acuerdos
de
Colaboración
y de
Servicios
Divulgación
de la
Invención
Evaluación
de la
Tecnología
Protección PI
y
Desarrollo
Necesidades Industriales – Inv. Aplicada
INV. BASICA
INV. SUBENCIONADA
TRANSFERENCIA DE TECNOLOGÍA
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OR
Licencias
A
Industria
Inv.
Académica
Beneficios
Sociales
y
Económicos
BENEFICIOS
Incubadora de Compañías Start-Up
En 2007 se inició la construcción de un nuevo edificio para
albergar compañías Start-up
El nuevo Centro de Desarrollos Biotecnológicos,
CeDeBio, entrará en funcionamiento a la brevedad
El edificio tiene un área de 400m2 con opción de construir
un segundo piso.
Cuenta con Laboratorios, Oficinas, Sala de Conferencias y
áreas comunes.
El edificio puede albergar compañías Start-up u otras
compañías de servicios.
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Compañías Biotecnológicas Start-Up
Establecidas:
Inmunova: Producción de vacunas para uso humano y animal.
Bio-Antart-K: Fitoterapéuticos anti-cancerígenos
Bio-Terapeuti-K: Producción de vectores para uso en Terapia
Génica contra Cáncer
Gentron: Bio-marcadores para Diagnóstico precoz de Cáncer
En Proceso de Formacion:
Bio-Diagnosti-K: Diagnóstico para Cáncer Gastrointestinal
X-Bio: Herramientas de diagnóstico para el Virus Papilloma
Humano
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Patentes
3 en salud humana
1 en salud animal
1 en metodología de producción
1 en método de diagnóstico
Consorcio CTI-Salud con el Gobierno de Chile
Consorcio de Células Madre - PAE
Negociaciones de Licencias con la Industria Farmacéutica
TT arm of
MUCHAS GRACIAS POR SU
ATENCIÓN!!!
CONTACTO:
[email protected]
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